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WASHINGTON (AP) – Los reguladores federales de la salud emitieron el lunes una revisión negativa de un fármaco experimental muy vigilado para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, después de meses de presión por parte de los defensores de los pacientes instando a su aprobación.

El fármaco de Amylyx Pharmaceuticals se ha convertido en una causa para los pacientes con la mortal enfermedad neurodegenerativa ELA, sus familias y los miembros del Congreso, que se han unido para presionar a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para que dé luz verde al fármaco..

Pero los reguladores dijeron en una revisión que el pequeño estudio de la compañía “no era persuasivo”, debido a la falta de datos, errores en la inscripción de los pacientes y otros problemas. El miércoles, un panel de asesores de la FDA realizará una votación no vinculante sobre si el medicamento debe ser aprobado.

La reunión está siendo observada de cerca como un indicador del enfoque de la FDA a los medicamentos experimentales con datos imperfectos y su capacidad para soportar la presión externa.

La postura negativa de la FDA respecto al fármaco plantea un escenario tenso en la sesión pública del miércoles, en la que está previsto que intervengan varias docenas de pacientes y defensores de la ELA. La agencia tendrá en cuenta las aportaciones de su grupo asesor antes de tomar una decisión final sobre el fármaco, que se espera para junio.

La ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y, finalmente, respirar. No tiene cura y la mayoría de las personas mueren en un plazo de tres a cinco años.

El medicamento de Amylyx es una combinación de dos fármacos más antiguos: un medicamento recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado a la medicina tradicional china. Amylyx ha patentado la combinación en un polvo y afirma que las sustancias químicas ayudan a proteger las células de una muerte prematura.

Sin embargo, los revisores encontraron que el fármaco sólo tenía un efecto “modesto” en la ralentización de la progresión de la enfermedad en un estudio de 137 pacientes en fase media, que, según los revisores, estaba plagado de problemas de implementación y análisis. Normalmente, la aprobación de la FDA requiere dos grandes estudios o un estudio con un efecto “muy persuasivo” sobre la supervivencia.

Según el documento de la FDA, los reguladores habían “sugerido encarecidamente” que Amylyx completara un gran ensayo de última fase para establecer la eficacia del fármaco antes de solicitarlo. Ese estudio debe estar terminado en 2024.

Tras nuevas conversaciones con los organismos reguladores el pasado verano, Amylyx decidió presentar su medicamento para su aprobación basándose en el estudio inicial y en los datos de supervivencia recopilados posteriormente. La empresa afirmó que los datos mostraban que los pacientes que tomaban el fármaco vivían unos seis meses más que los que tomaban un medicamento ficticio.

Pero la FDA dice que los resultados no son fiables debido a los problemas de seguimiento de los participantes en el estudio durante varios años.

La reunión del miércoles marca la primera vez que la FDA convoca a este panel asesor desde que desoyó su consejo el pasado mes de junio y aprobó el medicamento de Biogen para el Alzheimer, Aduhelm. Tres miembros del panel dimitieron por la controvertida decisión y los investigadores del Congreso iniciaron una investigación sobre la gestión de la FDA en la revisión del fármaco. Al igual que en el caso actual, la FDA se enfrentó a una intensa presión por parte de grupos de pacientes para que concediera la aprobación.

En la actualidad, sólo hay dos medicamentos aprobados por la FDA para la ELA, el más eficaz de los cuales prolonga la vida varios meses.

La Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica, que ayudó a financiar la investigación de Amylyx, dijo que la revisión de la FDA no tiene en cuenta “la velocidad y la gravedad de la ELA y las pocas opciones de tratamiento disponibles.”

“Se trata de una enfermedad uniformemente mortal, por lo que cualquier fármaco que muestre este beneficio -e incluso si ese beneficio es modesto- es fantástico para los pacientes, que tienen un único camino hacia adelante con esta enfermedad: la muerte”, dijo el Dr. Jeffrey Rothstein, de la Universidad Johns Hopkins, que ayudó a inscribir a los pacientes en el estudio Amylyx.

Las acciones del fabricante de medicamentos con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 35% en la negociación del lunes después de que la FDA publicara su revisión.

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Esta historia ha sido corregida para señalar que el medicamento es un polvo, no una píldora.

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El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. La AP es la única responsable de todo el contenido.