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WASHINGTON (AP) — Los asesores federales de salud fallaron el miércoles por un estrecho margen en contra de un fármaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un posible revés para los grupos de pacientes que han presionado para que se apruebe el medicamento.

Los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos votaron 6-4 que un solo estudio de Amylyx Pharmaceuticals no pudo establecer la eficacia del fármaco en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa mortal ELA, la esclerosis lateral amiotrófica.

“Creo que sería un perjuicio para los pacientes y sus familias aprobar un tratamiento cuyo beneficio es incierto”, dijo el Dr. Kenneth Fischbeck de los Institutos Nacionales de Salud. “Se interpone en el camino del desarrollo de tratamientos verdaderamente efectivos si resulta que no lo es”.

Fischbeck y otros panelistas dijeron que esperaban que los resultados de un estudio más grande que se está realizando en la actualidad proporcionen más evidencia.

Su voto no es vinculante y la FDA tomará la decisión final sobre si otorga la aprobación en julio. El voto podría usarse para reforzar la revisión negativa de la FDA publicado a principios de semana que criticaba el estudio de etapa intermedia de Amylyx por su pequeño tamaño, datos faltantes y análisis estadístico cuestionable.

Sin embargo, la FDA también ha enfatizado la necesidad de “flexibilidad regulatoria” al revisar medicamentos para enfermedades mortales como la ELA. Y el voto cerrado podría inclinar a la agencia hacia una aprobación, dada la falta de opciones disponibles actualmente.

Por lo general, la aprobación de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto “muy persuasivo” sobre la supervivencia.

La ELA destruye las células nerviosas del cerebro y la médula espinal necesarias para caminar, hablar, tragar y, finalmente, respirar. No existe cura y la mayoría de las personas mueren dentro de los tres a cinco años de los primeros síntomas.

Los pacientes de ELA y sus familias se han unido detrás del medicamento de Amylyx desde que se publicaron sus datos por primera vez en 2020, lanzando una agresiva campaña de cabildeo. y reclutar miembros del Congreso para presionar a la FDA para que otorgue la aprobación.

Más de dos docenas de personas hablaron durante la sesión de comentarios públicos del miércoles, incluidos pacientes con ELA, sus familiares y médicos que pidieron a la FDA que pusiera a disposición el medicamento como una opción potencial para frenar la enfermedad.

“Disminuir la pérdida de función es importante para mí y para mi familia”, afirmó Becky Mourey, exprofesora de música y paciente de ELA, en comentarios leídos por su hija. “Más tiempo para decirles a mis hijos que los amo con mi propia voz es todo para mí”.

La Dra. Teresa Buracchio, directora de división de la FDA, dijo que la agencia se había “beneficiado enormemente” con los aportes de los pacientes. Pero agregó que los problemas con los datos de Amylyx existen “incluso con el reconocimiento de que la ELA es una enfermedad rara, con un curso implacable que tiene una enorme necesidad médica no cubierta”.

La FDA ha aprobado solo dos terapias para la ELA. El más eficaz alarga la vida varios meses.

El medicamento de Amylyx viene en forma de polvo que combina dos medicamentos más antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hepáticos y un suplemento dietético que se usa desde hace mucho tiempo en la medicina tradicional china. En un estudio de 137 pacientes con ELA, los investigadores informaron que los que tomaron el medicamento progresaron un 25 % más lentamente que los que tomaron un medicamento ficticio después de un año.

Pero los científicos de la FDA dijeron que esos resultados “no eran persuasivos” debido a la falta de datos de los pacientes, los errores en la realización del estudio y las suposiciones poco realistas sobre cómo los pacientes empeorarían con el tiempo.

Incluso los panelistas que respaldaron el medicamento dijeron que fue una decisión difícil.

“Fui de un lado a otro durante el día, pero finalmente estuve de acuerdo con el análisis primario (del fabricante de medicamentos)”, dijo Dean Follman, bioestadístico del NIH.

Algunos pacientes con ELA ya toman los dos medicamentos más antiguos, compran el suplemento en línea y obtienen una receta para el medicamento para el hígado.

Incluso si la FDA rechaza el fármaco combinado Amylyx a finales de este año, puede que no sea el final del camino para el tratamiento. Amylyx está realizando un estudio de última etapa con 600 pacientes necesario para obtener la aprobación europea. Si esos resultados, esperados para 2024, muestran que el medicamento prolonga la vida útil, la compañía podría volver a presentarlo ante la FDA y potencialmente obtener la aprobación.

Los reguladores de la FDA instaron inicialmente a la compañía a completar ese estudio antes de presentar el medicamento.

La reunión del miércoles marcó la primera vez que la FDA convocó a este panel asesor desde que hizo caso omiso de su consejo en junio pasado y aprobó el medicamento para el Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Tres miembros del panel renunciaron por la controvertida decisión y la FDA se enfrentó a una reacción violenta más amplia por aprobar un medicamento costoso con poca evidencia de que funcione. Al igual que en el caso de Amylyx, la FDA enfrentó una intensa presión por parte de grupos de pacientes para otorgar la aprobación.

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El Departamento de Salud y Ciencias de Associated Press recibe apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. El AP es el único responsable de todo el contenido.